【ACC晨报】第35期：全球在研罕见病药物7721种

本站编辑根据最新的全国药物研发情况，帮助患者整理了很多患者最为关心的罕见肿瘤研发的情况。然而，正如我们在图1中所见，罕见病等定制化研发同样引发了极大的关注。这类疾病的治疗药物，如同顶级设计师专属的秀场高定，往往价格不菲。根据Pharmaprojects的定义，罕见病是指在欧盟地区患病率低于1/2000，或在美国影响人数少于20万（约合1/1600人口比例）的疾病。今年针对罕见病的在研药物数量达到7721个，同比增长7.4%，占整体研发管线的32.3%——接近三分之一，较去年31.5%的占比有所提升。 与此同时，如图2所示，制药行业针对不同罕见病的研发项目数量也在持续增长。近年来针对罕见病的临床试验数据也有力印证了罕见病药物研发的快速发展态势。去年启动的罕见病相关临床试验数量达到2577项，创下历史新高，与2010年代初期的基线数据相比，已实现逾两倍的增长。全球主要市场为鼓励罕见病药物研发制定了多项激励政策。企业可在不同市场获得孤儿药资格认定，例如美国提供七年独占期等权益。很多地区还设有不同类型的加速审评通道，包括美国的快速通道和优先审评、日本的先驱认定（Sakigake）以及欧盟的优先药物资格（PRIME）。